ROCKVILLE, Maryland - REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX) ha anunciado hoy los resultados positivos de su ensayo pivotal CAMPSIITE® de RGX-121 para la Mucopolisacaridosis Tipo II (MPS II), también conocida como síndrome de Hunter. El ensayo alcanzó su objetivo primario con significación estadística, lo que indica una reducción de un biomarcador crucial del líquido cefalorraquídeo (LCR) para la enfermedad.

El ensayo de fase I/II/III demostró que los pacientes de hasta 5 años mostraban una reducción media del 86% en los niveles de D2S6 en LCR, un biomarcador de la actividad de la enfermedad cerebral, tras el tratamiento con RGX-121. Estos resultados sugieren una mejora potencial de la función cerebral vital para quienes padecen esta enfermedad debilitante. Además, los pacientes tratados con RGX-121 siguieron adquiriendo habilidades de neurodesarrollo durante cuatro años y pudieron suspender la terapia de sustitución enzimática (TRE) intravenosa estándar.

REGENXBIO tiene previsto utilizar estos resultados para presentar una solicitud de licencia biológica (BLA) en el segundo semestre de 2024, con vistas a una aprobación acelerada. La empresa ya se ha puesto en contacto con la FDA, que se ha mostrado abierta a esta vía basándose en las pruebas presentadas.

A 3 de enero de 2024, la terapia génica había sido bien tolerada por 25 pacientes en todas las fases del ensayo. El programa pivotal utilizó el proceso de fabricación NAVXpress™ patentado por REGENXBIO. El ensayo también recogió datos sobre el desarrollo neurológico y resultados comunicados por los cuidadores.

RGX-121, una terapia génica única en investigación, está diseñada para administrar el gen de la enzima iduronato-2-sulfatasa directamente al sistema nervioso central. El tratamiento ha recibido varias designaciones de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA), entre ellas la de medicamento huérfano y la de vía rápida, lo que indica su potencial para abordar una necesidad médica no cubierta.

La MPS II es un trastorno genético poco frecuente que provoca la acumulación de glicosaminoglicanos (GAG), causante de disfunciones celulares y orgánicas graves, que afectan sobre todo al sistema nervioso central. En la actualidad no existe tratamiento para la manifestación neuronopática mortal de la enfermedad en el SNC.

Este artículo se basa en un comunicado de prensa de REGENXBIO Inc.

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Fuente: Investing.com