Protalix busca afectados adultos de la Enfermedad de fabry para iniciar un ensayo clínico.

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La Dra. Pilar Giraldo, Investigadora Principal del Ensayo de Protalix, propone un ensayo clínico que se sustenta en la modificación química de la molécula del enzima sustitutivo. Se pretende que este enzima sustitutivo modificado se más eficaz que los anteriores, estabilizando la actividad enzimática de forma que la enzima se mantenga más tiempo circulando por el torrente sanguíneo aumentando la biodisponibilidad para llegar a los tejidos y órganos diana.

En este sentido ya existe una molécula modificada (pegilada) que potencialmente mejora la eficacia del tratamiento enzimático sustitutivo en el complejo glucolipídico. Para demostrar esta mejora se ha iniciado un ensayo clínico titulado: "Estudio de fase 1/2, abierto, de determinación de la dosis para evaluar la seguridad, la tolerancia, la farmacocinética y los parámetros de eficacia exploratoria de PRX-102 administrado mediante infusión intravenosa cada 2 semanas durante 12 semanas a pacientes adultos con enfermedad de Fabry", se encuentra en fase de reclutamiento en el Hospital Quiron “La floresta” de Zaragoza. A través de la Fundación Española para el estudio y tratamiento de los pacientes con Enfermedad de Gaucher y otras Lisosomales, y de la Asociación de pacientes MPS-Fabry se puede recibir información acerca de la participación en el estudio para pacientes que no hayan recibido tratamiento para la enfermedad de Fabry en los 6 meses anteriores.

 

Características del ensayo clínico

 

OBJETIVOS DEL ENSAYO

Evaluar la seguridad, las dosis, tolerabilidad, farmacocinética y parámetros de eficacia exploratoria de PRX-102 en pacientes adultos (>18 años) con enfermedad de Fabry.

PLAN DE INVESTIGACIÓN

-         Plan y diseño generales del ensayo

 Es un ensayo abierto. Los sujetos recibirán infusiones intravenosas de PRX-102 cada 2 semanas durante 12 semanas, hasta un total de 7 infusiones.

Todas las infusiones se administrarán durante la hospitalización, con un período de observación posterior a la infusión para completar, al menos, 24 h de hospitalización.

Si en el segundo y tercer grupo de tratamiento, las primeras 4 infusiones son bien toleradas, y la hospitalización representará una carga significativa para el paciente, se puede considerar la posibilidad de que este reciba atención ambulatoria en un centro médico seleccionado con instalaciones de tratamiento de emergencia adecuadas en reemplazo de la hospitalización, para recibir reanimación cardiopulmonar, de ser necesario, y para que tenga acceso a intubación y cuente con personal cualificado, previa aprobación del Director Médico de Protalix. El paciente será observado en forma continua durante la infusión y durante un mínimo de 4 h una vez que se haya completado la infusión.

-          Análisis del diseño del ensayo

 Este estudio representa la primera administración de PRX-102 a seres humanos. Los sujetos deben tener un diagnóstico definitivo de enfermedad de Fabry basado en la actividad de la GAL-alfa-A (hombres) o en análisis genéticos (mujeres) con manifestaciones sintomáticas de la enfermedad, y no deben haber recibido tratamiento con TRE en los últimos 6 meses. Este ensayo presenta una oportunidad de evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la eficacia (Protocolo número PB-102-F01 Protalix Ltd. 25 Junio 2013) exploratoria de PRX-102 en la población objetivo. Los parámetros elegidos como criterios de valoración de este ensayo son los parámetros más relevantes respecto de la enfermedad y permiten realizar una evaluación significativa y pertinente de la seguridad, como resultado del tratamiento durante 12 semanas. Las mejoras en las manifestaciones clínicas de la enfermedad, según se miden mediante criterios de valoración de la eficacia exploratoria, también se examinarán como un análisis preliminar de los criterios de valoración que podrían ser adecuados para ensayos clínicos en estadios posteriores.

Si deseas participar en el ensayo clínico ponte en contacto con la Associación MPS - Fabry.

Telef.: 617080198

Correo: jordi.cruz@mpsesp.org

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