Lysogene anuncia la designación de Fast Track (Vía Rápida) de la FDA para LYS-GM101 la terapia génica para el tratamiento de la gangliosidosis GM1

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14/7/2021

PARÍS, Francia -8 de julio de 2021

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Lysogene (París: LYS) (FR0013233475 - LYS), una empresa de plataforma de terapia génica dirigida a enfermedades del sistema nervioso central (SNC), anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) ha otorgado la designación de vía rápida a su programa LYS-GM101, el cual se está estudiando en el recientemente iniciado ensayo clínico global de diseño adaptativo para el tratamiento de la gangliosidosis GM1. La gangliosidosis GM1 es una enfermedad autosómica recesiva fatal causada por mutaciones en el gen GLB1 que conducen a la acumulación de gangliósido GM1 en las neuronas, lo que resulta en una neurodegeneración progresiva. Hasta ahora no se ha aprobado ningún tratamiento para esta enfermedad.

Karen Aiach, fundadora, presidenta y directora ejecutiva de Lysogene comentó: “Nos complace que la FDA haya otorgado la designación Fast Track a LYS-GM101, ya que destaca su potencial para mejorar los déficits neurocognitivos en niños con gangliosidosis GM1, una enfermedad neurológica letal para la que actualmente no hay tratamiento. Hemos dosificado al primer paciente el mes pasado y el reclutamiento está en marcha, se espera que se complete la primera cohorte para el primer trimestre del próximo año”.

El programa Fast Track facilita el desarrollo y acelera la revisión de nuevos medicamentos para afecciones graves, que tengan el potencial de abordar necesidades médicas insatisfechas. El propósito es acelerar la disponibilidad de nuevas opciones de tratamiento para los pacientes. Un producto que recibe la designación Fast Track es elegible para interacciones más frecuentes con la FDA, elegibilidad potencial para aprobación acelerada, revisión prioritaria y revisión continua de la Solicitud de Licencia Biológica (BLA).

“Esta designación Fast Track demuestra el interés sostenido de los reguladores en el programa de terapia génica de vanguardia de Lysogene. Complementa las designaciones de Enfermedad Pediátrica Rara y Medicamento Huérfano otorgadas por la FDA en 2016 y 2017”, agregó Marie Deneux, Directora de Regulación de Lysogene . "Esperamos trabajar en estrecha colaboración con la agencia en nuestro esfuerzo por desarrollar LYS-GM101 como el primer fármaco potencial para el tratamiento de la gangliosidosis GM1".

El ensayo es un estudio intervencionista de diseño adaptativo, multicéntrico, de un solo brazo y de dos etapas que evalúa un vector de virus adenoasociado recombinante administrado por vía intracisternal, serotipo rh.10 (AAVrh.10) que lleva el gen de la β-galactosidasa humana (GBL1) (NCT04273269). El ensayo clínico incluye una fase de seguridad y una fase de eficacia confirmatoria. El ensayo incluirá a 16 pacientes con un diagnóstico de gangliosidosis GM1 infantil temprana o tardía en EE. UU. Y Europa. Puede encontrar más información en www.clinicaltrials.gov .Lysogene también está financiando un estudio de historia natural de la gangliosidosis GM1 que está llevando a cabo Casimir Trials para recopilar videos prospectivos y / o retrospectivos de niños que realizan ciertas tareas y comportamientos cotidianos (NCT04310163).

Sobre Lysogene
Lysogene es una empresa de terapia génica centrada en el tratamiento de enfermedades huérfanas del sistema nervioso central (SNC). La Compañía ha desarrollado una capacidad única para permitir la administración de terapias génicas al SNC para tratar enfermedades lisosomales y otros trastornos genéticos del SNC. Está en curso un ensayo clínico de fase 2/3 en MPS IIIA en asociación con Sarepta Therapeutics, Inc. Está en curso un ensayo clínico adaptativo sobre la gangliosidosis GM1. De acuerdo con los acuerdos firmados entre Lysogene y Sarepta Therapeutics, Inc., Sarepta Therapeutics, Inc. tendrá los derechos comerciales exclusivos de LYS-SAF302 en los Estados Unidos y los mercados fuera de Europa; y Lysogene mantendrá la exclusividad comercial de LYS-SAF302 en Europa. Lysogene también ha firmado un acuerdo de licencia mundial exclusivo con SATT Conectus de terapia génica candidata para el tratamiento del síndrome del X frágil, una enfermedad genética relacionada con el autismo.

Declaración prospectiva
Este comunicado de prensa puede contener ciertas declaraciones prospectivas, especialmente sobre el progreso de la Compañía de sus ensayos clínicos y la pista de liquidación de efectivo. Aunque la Compañía cree que sus expectativas se basan en suposiciones razonables, todas las declaraciones que no sean declaraciones de hechos históricos incluidas en este comunicado de prensa sobre eventos futuros están sujetas a (i) cambios sin previo aviso, (ii) factores fuera del control de la Compañía, (iii) resultados de ensayos clínicos, (iv) aumento de los costos de fabricación y (v) reclamos potenciales sobre sus productos. Estas declaraciones pueden incluir, sin limitación, cualquier declaración precedida, seguida de o que incluya palabras como "objetivo", "creer", "esperar", "objetivo", "pretender", "puede", "anticipar", "estimar" , "" Planificar "," objetivo "," proyecto "," será "," puede tener "," probable "," debería "," haría, ”“ Podría ”y otras palabras y términos de significado similar o su negativo. Las declaraciones prospectivas están sujetas a riesgos e incertidumbres inherentes más allá del control de la Compañía que podrían causar que los resultados, desempeño o logros reales de la Compañía sean materialmente diferentes de los resultados, desempeño o logros esperados expresados ​​o implícitos en dichas declaraciones prospectivas. Se puede encontrar una lista y descripción adicional de estos riesgos, incertidumbres y otros riesgos en las presentaciones regulatorias de la Compañía ante la Autorité des Marchés Financiers francesa, incluido el documento de registro universal de 2020, registrado ante las Autoridades de Mercados franceses el 12 de abril de 2021, bajo número D.21-0296, y futuras presentaciones e informes de la Compañía. el documento de registro universal de 2020, registrado ante las Autoridades de Mercados franceses el 12 de abril de 2021, bajo número D.21-0296, y futuras presentaciones e informes de la Compañía. Además, estas declaraciones prospectivas son solo a la fecha de este comunicado de prensa. Se advierte a los lectores que no depositen una confianza indebida en estas declaraciones prospectivas. Salvo que lo exija la ley, la Compañía no asume ninguna obligación de actualizar públicamente estas declaraciones prospectivas, ni de actualizar las razones por las que los resultados reales podrían diferir materialmente de los anticipados en las declaraciones prospectivas, incluso si hay nueva información disponible en el futuro. Si la Compañía actualiza una o más declaraciones prospectivas, no se debe inferir que hará o no actualizaciones adicionales con respecto a esas u otras declaraciones prospectivas.

Este comunicado de prensa se ha elaborado tanto en francés como en inglés. En caso de diferencias entre los dos textos, prevalecerá la versión en francés.

Traducción de MPS-Lisossomales

Fuente: Lysogene

 

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