Lysogene recibe la aprobación de la FDA para iniciar el ensayo clínico de terapia génica en los EE. UU.

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12/2/2021

  • Segundo país en autorizar el inicio de un ensayo después de la reciente aprobación de la MHRA del Reino Unido, están pendientes aprobaciones de más países.
  • Se espera que la inscripción al ensayo comience durante la primera mitad de 2021

París, Francia - 12 de febrero de 2021 Lysogene (FR0013233475 - LYS), una empresa de plataforma de terapia génica de fase 3 dirigida a enfermedades del sistema nervioso central (SNC), anuncia que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado su solicitud de nuevo fármaco en Investigación (IND) para LYS-GM101, el candidato de terapia génica de la compañía para el tratamiento de la gangliosidosis GM1, una enfermedad grave, pediátrica y potencialmente mortal. LYS-GM101 se basa en la amplia experiencia de Lysogene en el desarrollo clínico de terapia génica basada en vectores virales adenoasociados (AAV) directos al SNC.

La autorización IND sigue a la reciente autorización de ensayo clínico otorgada por la MHRA en el Reino Unido. Lysogene tiene la intención de iniciar su ensayo clínico global, multicéntrico, de un solo brazo, de dos etapas y de diseño adaptativo de LYS-GM101 en pacientes con un diagnóstico de gangliosidosis infantil GM1 temprana o tardía. El ensayo clínico incluirá una fase de seguridad y una fase de eficacia confirmatoria. La compañía tiene la intención de dosificar a un total de 16 pacientes, y la dosis del primer paciente se espera para el primer semestre de 2021.

Gangliosidosis

“Estamos muy contentos de recibir esta autorización IND para LYS-GM101 que completa la aprobación MHRA recibida hace unas semanas. Representa un hito importante que marca nuestro segundo programa de terapia génica del SNC que entra en un ensayo clínico global”, dijo Karen Aiach, presidenta fundadora y directora ejecutiva de Lysogene. "Esta autorización de IND demuestra una vez más nuestra calidad y ejecución oportuna, y nuestra firme determinación de brindar nuevas soluciones terapéuticas para enfermedades que actualmente no tienen tratamiento".

Christine Waggoner, presidenta y cofundadora de Cure GM1 Foundation agregó: “Los niños con gangliosidosis GM1 representan una clara necesidad médica insatisfecha y estamos encantados de ver una nueva opción terapéutica que ingresa a la clínica, ya que brinda una gran esperanza a las familias y a toda la GM1 omunidad de gangliosidosis ".

LYS-GM101 ('vector viral adenoasociado serotipo rh.10 que expresa beta-galactosidasa') recibió la designación de fármaco huérfano para el tratamiento de la gangliosidosis GM1 en la Unión Europea y en los EE. UU. en 2017, así como la designación de Enfermedad Pediátrica Rara en el Estados Unidos en 2016.

Los principales centros internacionales de terapia génica y enfermedades por almacenamiento lisosómico planean participar en el ensayo clínico (NCT04273269).

Lysogene también está financiando un estudio de historia natural de la gangliosidosis GM1 que está realizando Casimir Trials para recopilar videos prospectivos y / o retrospectivos de niños que realizan ciertas tareas y comportamientos cotidianos en la gangliosidosis GM1 infantil y juvenil (NCT04310163).

Sobre lisogene

Lysogene es una empresa de terapia génica centrada en el tratamiento de enfermedades huérfanas del sistema nervioso central (SNC). La Compañía ha desarrollado una capacidad única para permitir la administración segura y eficaz de terapias génicas al SNC para tratar enfermedades lisosomales y otros trastornos genéticos del SNC. Está en curso un ensayo clínico de fase 2/3 en MPS IIIA en asociación con Sarepta Therapeutics, Inc. y se está preparando un ensayo clínico de fase 1/3 en la gangliosidosis GM1. De acuerdo con los acuerdos firmados entre Lysogene y Sarepta Therapeutics, Inc., Sarepta Therapeutics, Inc. tendrá los derechos comerciales exclusivos de LYS-SAF302 en los Estados Unidos y los mercados fuera de Europa; y Lysogene mantendrá la exclusividad comercial de LYS-SAF302 en Europa. Lysogene también está colaborando con un socio académico para definir la estrategia de desarrollo para el tratamiento del síndrome del X frágil, una enfermedad genética relacionada con autismo. www.lysogene.com.

Declaración prospectiva

Este comunicado de prensa puede contener ciertas declaraciones prospectivas, especialmente sobre el progreso de la Compañía de sus ensayos clínicos y su flujo de tesorería. Aunque la Compañía cree que sus expectativas se basan en suposiciones razonables, todas las declaraciones que no sean declaraciones de hechos históricos incluidas en este comunicado de prensa sobre eventos futuros están sujetas a (i) cambios sin previo aviso, (ii) factores fuera del control de la Compañía, (iii) resultados de ensayos clínicos, (iv) aumento de los costos de fabricación y (v) reclamos potenciales sobre sus productos. Estas declaraciones pueden incluir, sin limitación, cualquier declaración precedida, seguida de o que incluya palabras como "objetivo", "creer", "esperar", "objetivo" "Pretender", "puede", "anticipar", "estimar", "planificar", "objetivo", "proyectar", "será", "puede tener", "probable", "debería", "haría", " podría” y otras palabras y términos de significado similar o su negativo. Las declaraciones prospectivas están sujetas a riesgos e incertidumbres inherentes más allá del control de la Compañía que podrían causar que los resultados, el desempeño o los logros reales de la Compañía sean materialmente diferentes de los resultados, desempeño o logros esperados expresados ​​o implícitos en dichas declaraciones prospectivas. Se puede encontrar una lista y descripción adicional de estos riesgos, incertidumbres y otros riesgos en los documentos regulatorios de la Compañía ante la French Autorité des Marchés francesa Financiers, incluido en el documento de registro universal de 2019, registrado ante las Autoridades del Mercado de Francia el 30 de abril de 2020, con el número D.20-0427, y futuras presentaciones e informes de la Compañía. Además, estas declaraciones prospectivas son solo a partir de la fecha de este comunicado de prensa. Se advierte a los lectores que no depositen una confianza indebida en estas declaraciones prospectivas. Salvo que lo exija la ley, la Compañía no asume ninguna obligación de actualizar públicamente estas declaraciones prospectivas o de actualizar las razones por las que los resultados reales podrían diferir materialmente de los anticipados en las declaraciones prospectivas, incluso si hay nueva información disponible en el futuro.
Si la Compañía actualiza una o más declaraciones a futuro, no se debe inferir que hará o
no actualizaciones adicionales con respecto a esas u otras declaraciones a futuro.

Traducción de MPS-Lisossomales

Fuente: https://www.lysogene.com/ 

 

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