Se buscan niños afectados españoles con Sindrome Hunter (MPS II) para realizar dos estudios

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El Hospital Infantil Universitario Niño Jesús de Madrid va a realizar dos estudios con niños que sufren Síndrome de Hunter (MPS II) en la unidad de enfermedades neurodegenerativas de la sección de neuropediatría.

Solicita a las familias que estén interesadas en formar parte de los estudios que se pongan en contacto urgentemente con el Dr. Luis González Gutiérrez-Solana.

El primero de estos estudios comenzará en los próximos 1 ó 2 meses, y se trata de un estudio sin tratamiento para evaluar el estado de desarrollo neurológico de los pacientes pediátricos con MPS II. Este estudio longitudinal proporcionará los antecedentes para el estudio clínico cuyo objetivo es evaluar la administración concomitante de Idursulfase (Elaprase®) y de idursulfase intratecal como estrategia para mejorar tanto las manifestaciones somáticas como del SNC en el síndrome de Hunter. La participación en este estudio observacional no garantizará la participación en cualquier posible futuro estudio clínico.

El segundo ensayo es el estudio clínico que acabo de señalar y éste se iniciará en 2014. Será un estudio multicéntrico y multinacional con dos poblaciones diferenciadas. Los mayores de 3 años contarán inicialmente con un grupo de control que no recibirá tratamiento (2 de cada 3 pacientes recibirán tratamiento, y 1 no), mientras que en el grupo de menos de 3 años, todos los candidatos que cumplan los requisitos recibirán tratamiento. La idea es dar tratamiento a aquellos pacientes que presenten deterioro inicial para comprobar la seguridad y eficacia de la terapia intratecal.

Dicho trabajo se realiza en colaboración con la Asociación MPS España. Si la familia desea participar o informarse sobre los estudios puede hacerlo a través del correo electrónico de la Asociación info@mpsesp.org o al teléfono 617-080-198.

 

Apreciamos enormemente vuestra colaboración.

 

Contacto:

Luis González Gutiérrez-Solana, MD

Hospital Infantil Universitario Niño Jesús

Servicio de Neuropediatría

 

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