Minoryx presenta su proyecto en Gangliosidosis GM1 y Morquio B

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En el marco del congreso internacional de errores congénitos del metabolismo (ICIEM-2013) celebrado en Barcelona durante la primera semana de setiembre, Minoryx Therapeutics presentó sus avances en el desarrollo de terapias para el tratamiento de la gangliosidosis GM1 y Morquio B (MPS IVB). Una de las principales aproximaciones de Minoryx es el desarrollo de una nueva generación de fármacos basados en chaperonas farmacológicas. Hasta la fecha, los compuestos descritos que actúan según este mecanismo de acción, están basados en análogos del sustrato natural hecho que les confiere limitaciones importantes ya que compiten con el propio sustrato natural, y por lo consiguiente inhiben al enzima a concentraciones más elevadas. A través de su plataforma tecnológica SEE-Tx, Minoryx desarrolla chaperonas farmacológicas no competitivas con el sustrato natural las cuales pueden presentar una ventana terapéutica mucho más amplia y por lo tanto un mayor potencial. En el contexto de GM1 y Morquio B, Minoryx ha identificado series químicas capaces de rescatar la funcionalidad de beta-galactosidasa, la enzima que se encuentra mutada en ambas enfermedades. Actualmente Minoryx se encuentra en proceso de optimizar dichas series y prevé poder iniciar estudios preclínicos a lo largo del 2014.

 

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http://www.minoryx.com/

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