II Reunión de enfermedades de deposito lisosomal

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4/6/2016

 

El pasado 18 de marzo asistimos a la II Reunión de enfermedades de deposito lisosomal celebrada en Barcelona y coordinada por los Dres. Jordi Pérez y Mireia del Toro, del Hospital universitario Vall d’Hebrón. Una jornada dirigida principalmente a profesionales, donde se hizo una actualización rigurosa de todos los avances y novedades terapéuticas en el terreno de las EDL.

Durante la jornada se trataron diferentes aspectos sobre las enfermedades lisosomales centrados de manera especial en el abordaje terapéutico, así como en los nuevos tratamientos en vías de desarrollo.

Las conferencias de la mañana estuvieron centradas en el abordaje terapéutico basado en las terapias de reemplazo enzimático existentes para tratar estas patologías. Diferentes especialistas nos hablaron de algunos aspectos como la seguridad, la monitorización mediante RMN muscular o las indicaciones de uso de las TRE que están en el mercado para tratar enfermedades como la de Fabry, Pompe, Hunter o Gaucher, y de algunas nuevas como la elosulfatasa para el síndrome de Morquio o otras en vías de desarrollo como la de la Deficiencia de Lipasa Ácida.

La jornada de la tarde se centró en los nuevos tratamientos en vías de investigación. Estudios prometedores en ratones sobre nanomedicina aplicada al TRE para fabry o terapia génica para el síndrome de Sly (mps VII), así como nuevos fármacos para Fabry o Gaucher.

Para finalizar, la Dra del Toro hizo un repaso de todos los tratamientos que están en ensayo clínico o a punto de empezar para las enfermedades con manifestación neurodegenerativa como el Síndrome de Sanfilippo A y B

Sin duda una jornada muy interesante e instructiva sobre las enfermedades lisosomales ,un grupo de minoritarias que está a la cabeza en cuanto a tratamientos y que interesa cada vez más a la industria farmacéutica y a los profesionales médicos.

 

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