AGT-182 para el tratamiento del Síndrome de Hunter

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22/10/2014




También trabaja en Hurler y Sanfilippo A


ArmaGen, una empresa privada de biotecnología enfocada en el desarrollo de terapias revolucionarias para tratar severos trastornos neurológicos, han anunciado que han firmado un acuerdo de licencia y colaboración en todo el mundo con Shire plc para desarrollar AGT-182, una enzima de investigación de  terapia de reemplazo (ERT) para el tratamiento potencial del sistema nervioso central (SNC) y el somático (relacionada con el cuerpo) en manifestaciones del síndrome de Hunter. En virtud del acuerdo, Shire recibe en todo el mundo los derechos de comercialización para AGT-182. La colaboración entre ArmaGen y Shire en AGT-182 será gestionada por un comité de dirección conjunto, con representantes de ambas empresas. ArmaGen será responsable de la realización de un estudio en fase 1/2 para AGT-182 y espera iniciarlo para antes de finales de 2014. Shire será responsable de un mayor desarrollo clínico, incluyendo estudios de fase 3, registro y comercialización de AGT-182 en todo el mundo. "El acuerdo con Shire valida el potencial clínico de Terapia de ArmaGen y su capacidad para cruzar la barrera hematoencefálica para el tratamiento del progresivo y devastador síndrome de Hunter en las complicaciones neurológicas", dijo James Callaway, PhD., Consejero Delegado de ArmaGen. "Shire es el ideal socio para AGT-182, basado en la investigación y la experiencia internacional de empresa en el servicio a los pacientes con Síndrome de Hunter. Esperamos poder iniciar nuestro ensayo clínico fase de 1/2 de AGT-182 en colaboración con Shire y, en paralelo, avanzando en nuevas posibilidades terapéuticas innovadoras de ArmaGen.

 

“Nuestro acuerdo con ArmaGen fortalece nuestro compromiso de larga duración con los pacientes del Síndrome de Hunter para presentar nuevas terapias que tienen el potencial para redefinir radicalmente el paradigma de tratamiento y atender las necesidades insatisfechas de los más críticos ", dijo Philip J. Vickers, PhD, Director Global de Investigación y Desarrollo de  Shire. "AGT- 182 tiene el potencial de ser una importante nueva terapia para nuestra cartera existente de Hunter, estamos planificando aplicar nuestra capacidad probada para desarrollar terapias para enfermedades genéticas y progresar con AGT-182 como un potencial tratamiento que ofrece esperanza a los pacientes con síndrome de Hunter y sus familias”

 

AGT-182

AGT-182 es una nueva ERT en investigación que ha recibido la designación de medicamento huérfano de la FDA y la EMA. Gracias a la tecnología patentada de ArmaGen, AGT-182 esta diseñado para tomar ventaja de los sistemas naturales del cuerpo para el transporte de productos a través de la barrera hematoencefálica (BBB) por la unión al mismo receptor que entrega la insulina en el cerebro. AGT-182 está diseñado por la fusión de la sustitución IDS de enzima a un anticuerpo que es atraído a un receptor de la BBB. La enzima IDS está diseñada para viajar unida a través  de un anticuerpo.

 

AGT-181

AGT-181 es una nueva terapia de reemplazo enzimático en fase de investigación (ERT) diseñada para el tratamiento de síndrome de Hurler o MPS I también conocido como Mucopolisacaridosis tipo I, o MPS I. ArmaGen planea comenzar un estudio de fase media de AGT-181 antes de finales de 2014 en los pacientes con este trastorno de almacenamiento lisosomal. El síndrome de Hurler es causada por una deficiencia o ausencia de la iduronidasa enzima (IDUA). El Síndrome de Hurler afecta al cerebro y la médula espinal en los niños, lo que resulta en los signos debilitantes y síntomas que incluyen retraso en el desarrollo, progresivo deterioro mental, pérdida de la función física, deterioro del desarrollo del lenguaje (debido a la pérdida de audición y un agrandamiento de la lengua), daño de la córnea y la retina, el síndrome del túnel carpiano y movimiento articular restringido. Los tratamientos disponibles para el síndrome de Hurler no pueden penetrar la barrera hematoencefálica, y por lo tanto no pueden abordar muchos de las grave complicaciones neurológicas y  la progresión  de la enfermedad.

 

AGT-183

AGT-183 es una nueva investigación en terapia de reemplazo enzimático (ERT) diseñado para el tratamiento de Leucodistrofia Metacromática (MLD), una enfermedad de depósito lisosomal que surge de una deficiencia de la enzima arilsulfatasa (ASA). Esta deficiencia resulta en la acumulación de sulftatides (un tipo de lípidos) en la sustancia blanca del sistema nervioso central (CNS), causando desmielinización (destrucción de la mielina vaina, la cubierta protectora de los nervios en el cerebro y la médula espinal). La desmielinización provoca una ruptura en la comunicación entre los nervios y el cerebro, lo que lleva a la parálisis, ceguera, convulsiones y, finalmente, la muerte. En la actualidad hay no aprobados tratamientos para MLD.

 

AGT-184

AGT-184 es una nueva investigación en terapia de reemplazo enzimático (ERT) diseñado para el tratamiento de Sanfilippo. También conocido como Mucopolisacaridosis tipo IIIA (MPS-IIIA), una enfermedad de depósito lisosomal que surge de una deficiencia en el gen que codifica la enzima Sulphohydrolase N-sulphoglucosamine (SGSH), lo que resulta en una acumulación de azúcares complejos. El Síndrome de Sanfilippo causa discapacidad intelectual progresiva y la pérdida de habilidades previamente adquiridas (regresión). En etapas posteriores de la enfermedad, las personas pueden experimentan convulsiones y trastornos del movimiento. Actualmente no  hay tratamientos aprobados para el síndrome de Sanfilippo A.


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