AVROBIO anuncia nuevos datos clínicos positivos y datos preclínicos, así como una terapia génica líder ampliada para los trastornos lisosomales en desarrollo

Tres meses después de recibir la terapia génica, el primer paciente en el ensayo de Gaucher muestra reducciones en el metabolito tóxico liso-Gb1 en plasma y de quitotriosidasa plasmática en comparación con el valor inicial cuando estaba en TRE.

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Algunas informaciones destacadas de nuestra asociación

Tratamiento de enfermedades neurodegenerativas pediátricas raras

Estamos desarrollando AX 250 (tralesinidasa alfa) para el tratamiento de niños con síndrome de Sanfilippo tipo B, también conocido como mucopolisacaridosis IIIB (MPS IIIB).

Nace el Comité Médico de la Asociación MPS España, formado por especialistas en enfermedades lisosomales

La Asociación Española MPS ha creado un Comité Médico único, formado por profesionales médicos especializados en distintos ámbitos de la enfermedad.

Lotería de Navidad 2020

Gracias a todos por colaborar con la compra de lotería de Navidad MPS. Hemos agotado todos los décimos. El sorteo se celebrará el próximo 22 de diciembre de 2020.

Nuevo webinar: Compartiendo Salud 2.0 “El papel del Liso Gb3 en el diagnóstico y seguimiento de la Enfermedad de Fabry”.

Reanudamos las sesiones del ciclo de conferencias virtuales “Compartiendo Salud 2.0” que estamos ofreciendo en colaboración con Sanofi Genzyme.

El estudio STAAR está reclutando pacientes

Nuevo estudio clínico de fase I / II para explorar el potencial la terapia génica en investigación ST-920 para tratar la enfermedad de Fabry

AVROBIO apoya a la comunidad Fabry

AVROBIO es una empresa líder en terapia génica en etapa clínica impulsada por el propósito de liberar a las personas con trastornos lisosomales de toda una vida con una enfermedad genética.

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