COMUNICADO DE PRENSA de Mucolipidosis Collaborative Network y Cure Mucolipidosis
La Mucolipidosis Collaborative Network (MCRN) y Cure Mucolipidosis (Cure ML) anuncian que la reproducción de la colonia de gatos de mucolipidosis tipo II (ML II) está progresando lo que permitirá comenzar los estudios de Historia Natural en este modelo en 2022.
Leer más
Destacados
Algunas informaciones destacadas de nuestra asociación
Entrevista a Castor Ortega
Castor Ortega es un bilbaíno, residente en Torrevieja, que ha sido tres veces proclamado campeón de España de Rallies de Regularidad de Clásicos Deportivos y dos campeón de el rally clásico del Atlas en Marruecos. Su mujer, Agneta, es afectada de Fabry, de modo que ha encontrado en las carreras, una vía de difusión para sensibilizar y dar a conocer las mucopolisacaridosis y síndromes relacionados.
14 puertos por las mucopolisacaridosis
Miguel Ángel Fernández, compadre de Rosana Casasola (HURLER), se propuso un reto para visibilizar la enfermedad de Rosana: subir las 14 cimas de la vuelta ciclista española en Asturias.
Fundación Mutua y FEDER proporcionan terapias a más de 2.300 personas de cualquier edad con EERR
La sinergia entre la Fundación Mutua Madrileña y laFederación Española de Enfermedades Raras (FEDER) permitirá que más de 2.300 personas de cualquier edad que conviven con patologías poco frecuentes o están en busca de diagnóstico, puedan recibir terapias a través del Programa IMPULSO.
La marcha solidaria “Transconca” reúne 7 municipios catalanes
El Ayuntamiento de la Pobla de Claramunt y la Asociación de enfermedades MPS Lisosomales organizan una marcha solidaria que tendrá lugar el 27 de febrero del 2022. La Transconca es una ambiciosa iniciativa deportiva, solidaria, y popular que cuenta con el apoyo de los ayuntamientos de Igualada, Òdena, Jorba, Vilanova del Camí, Santa Margarida de Montbui y Castellolí. La organización anima a entidades, colectivos y personas de la Conca a participar.
Ultragenyx anuncia que Mepsevii® (vestronidasa alfa) recibe la aprobación de reembolso para el tratamiento de la mucopolisacaridosis VII en España
Ultragenyx Pharmaceutical Inc., una empresa biofarmacéutica centrada en el desarrollo y comercialización de terapias novedosas para enfermedades genéticas graves raras y ultrarraras, ha anunciado hoy que Mepsevii® (vestronidasa alfa) ha sido aprobado para reembolso por el Sistema Nacional de Salud (SNS) para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos con mucopolisacaridosis VII (MPS VII; síndrome de Sly).
Lysogene anuncia la designación de Fast Track (Vía Rápida) de la FDA para LYS-GM101 la terapia génica para el tratamiento de la gangliosidosis GM1
Lysogene, una empresa de plataforma de terapia génica dirigida a enfermedades del sistema nervioso central (SNC), anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) ha otorgado la designación de vía rápida a su programa LYS-GM101, el cual se está estudiando en el recientemente iniciado ensayo clínico global de diseño adaptativo para el tratamiento de la gangliosidosis GM1.
Recursos
Algunos recursos valiosos
