AVROBIO anuncia nuevos datos clínicos positivos y datos preclínicos, así como una terapia génica líder ampliada para los trastornos lisosomales en desarrollo
Tres meses después de recibir la terapia génica, el primer paciente en el ensayo de Gaucher muestra reducciones en el metabolito tóxico liso-Gb1 en plasma y de quitotriosidasa plasmática en comparación con el valor inicial cuando estaba en TRE.
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Destacados
Algunas informaciones destacadas de nuestra asociación
Tratamiento de enfermedades neurodegenerativas pediátricas raras
Estamos desarrollando AX 250 (tralesinidasa alfa) para el tratamiento de niños con síndrome de Sanfilippo tipo B, también conocido como mucopolisacaridosis IIIB (MPS IIIB).
Nace el Comité Médico de la Asociación MPS España, formado por especialistas en enfermedades lisosomales
La Asociación Española MPS ha creado un Comité Médico único, formado por profesionales médicos especializados en distintos ámbitos de la enfermedad.
Lotería de Navidad 2020
Gracias a todos por colaborar con la compra de lotería de Navidad MPS. Hemos agotado todos los décimos. El sorteo se celebrará el próximo 22 de diciembre de 2020.
Nuevo webinar: Compartiendo Salud 2.0 “El papel del Liso Gb3 en el diagnóstico y seguimiento de la Enfermedad de Fabry”.
Reanudamos las sesiones del ciclo de conferencias virtuales “Compartiendo Salud 2.0” que estamos ofreciendo en colaboración con Sanofi Genzyme.
El estudio STAAR está reclutando pacientes
Nuevo estudio clínico de fase I / II para explorar el potencial la terapia génica en investigación ST-920 para tratar la enfermedad de Fabry
AVROBIO apoya a la comunidad Fabry
AVROBIO es una empresa líder en terapia génica en etapa clínica impulsada por el propósito de liberar a las personas con trastornos lisosomales de toda una vida con una enfermedad genética.
Recursos
Algunos recursos valiosos
