AVROBIO anuncia un ensayo clínico con nuevas dosis en la enfermedad de Gaucher y cistinosis

AVROBIO anuncia un ensayo clínico con nuevas dosis en la enfermedad de Gaucher y cistinosis

Primer paciente dosificado en el ensayo clínico global de Fase 1/2 de AVROBIO que prueba AVR-RD-02 en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1. 

Segundo paciente dosificado en un ensayo clínico de fase 1/2 de AVR-RD-04 para cistinosis.

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Evalúan la eficacia de un tratamiento que ralentiza la ‘alfa manosidosis’, una enfermedad rara hereditaria

Evalúan la eficacia de un tratamiento que ralentiza la ‘alfa manosidosis’, una enfermedad rara hereditaria

La terapia, que actúa como sustituto de una enzima natural, mejora la motricidad y desacelera la progresión de la enfermedad en etapas tempranas

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Estudio de investigación para evaluar los efectos del lucerastat en adultos con enfermedad de Fabry

Estudio de investigación para evaluar los efectos del lucerastat en adultos con enfermedad de Fabry

El estudio MODIFY investiga le eficacia y seguridad de lucerastat, una potencial nueva terapia oral para la enfermedad de Fabry. 

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Investigación en biomarcadores MUCOLIPIDOSIS

Investigación en biomarcadores MUCOLIPIDOSIS

Investigación en biomarcadores diagnósticos de enfermedades lisosomales: mucolipidosis.
Laboratorio de Bioquímica, sección enfermedades metabólicas hereditarias.
Institut de Recerca Sant Joan de Déu y CIBERER.

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Programa desarrollo clínico Sanfilippo tipo B

Programa desarrollo clínico Sanfilippo tipo B

Programa de desarrollo clínico del síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB) de BioMarin. Información actualizada para familias y asociaciones de pacientes. Mayo de 2018

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Regalitos de comunión solidarios :)))

Regalitos de comunión solidarios :)))

Queremos compartir con todos vosotros, este bonito gesto y agradecimiento del pequeño Marcos que ha donado sus regalitos de comunión para la investigación Laughing

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Nota de prensa Ensayo clínico MPS IIIA en fase ½

Nota de prensa Ensayo clínico MPS IIIA en fase ½

Abeona inscribe al primer paciente en España en un ensayo clínico en curso de MPS IIIA en fase ½. La compañía abre una filial europea en España para respaldar el desarrollo clínico global.

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