Tratamiento de enfermedades neurodegenerativas pediátricas raras
Estamos desarrollando AX 250 (tralesinidasa alfa) para el tratamiento de niños con síndrome de Sanfilippo tipo B, también conocido como mucopolisacaridosis IIIB (MPS IIIB).
Eduard Punset, un excelente divulgador científico
Hoy nos deja Eduard Punset, un excelente divulgador científico que con su programa Redes de @RTVE acercó la ciencia a miles de personas durante 18 años (1996-2014).
En 2012, su programa REDES dedicó un capítulo a la terapia génica y a las mucopolisacaridosis, por ello le damos las gracias y nuestro cariño infinito.
AVROBIO anuncia nuevos datos clínicos positivos y datos preclínicos, así como una terapia génica líder ampliada para los trastornos lisosomales en desarrollo
Tres meses después de recibir la terapia génica, el primer paciente en el ensayo de Gaucher muestra reducciones en el metabolito tóxico liso-Gb1 en plasma y de quitotriosidasa plasmática en comparación con el valor inicial cuando estaba en TRE.
Resumen Jornada Nuevas Terapias en Enfermedades Singulares
Resumen de las Jornadas Nuevas Terapias en Enfermedades Singulares celebradas los pasados 29-30 de noviembre en el Hotel NH Ciudad de Zaragoza.
AVROBIO apoya a la comunidad Fabry
AVROBIO es una empresa líder en terapia génica en etapa clínica impulsada por el propósito de liberar a las personas con trastornos lisosomales de toda una vida con una enfermedad genética.
Avances en la Terápia Génica para Mucolipidosis
Recientemente se ha publicado en la web de ISMRD (The International Advocate for Glycoprotein Storage Diseases) los avances de algunos trabajos de investigación que se están llevando a cabo sobre la Mucolipidosis.
Actualización de desarrollo clínico - Sangamo
Sangamo proporciona una actualización de desarrollo clínico que incluye datos de terapia celular editados por el gen de fase 1/2 Beta talasemia temprana.
Investigación tratamiento Sanfilippo Tipo A
Información actualizada del proyecto que ESTEVE está llevando a cabo para el tratamiento de Sanfilippo de tipo A.
Beca para la Terapia Génica de Hunter
Beca de 9.000€ para `Gene Therapy for Muccopolysacharidosis Type II, Hunter Disease´
Los avances en terapia génica sugieren una 'nueva era' de la medicina molecular
España se está posicionando en un nivel muy competitivo, dentro de un contexto internacional preparado para explotar lo que será la nueva ola de avances médicos para tratar enfermos con trastornos genéticos