Lysogene recibe la aprobación de la FDA para iniciar el ensayo clínico de terapia génica en los EE. UU.
Segundo país en autorizar el inicio de un ensayo con LYS-GM101 para el tratamiento de la gangliosidosis GM1 después de la reciente aprobación de la MHRA del Reino Unido, están pendientes aprobaciones de más países.
Síndrome Gangliosidosis GMI
La gangliosidosis GM1 es un trastorno por almacenamiento lisosomal poco común caracterizado bioquímicamente por una actividad deficiente de la beta-galactosidasa y clínicamente por una amplia gama de rasgos neuroviscerales, oftalmológicos y dismórficos variables.