Evalúan la eficacia de un tratamiento que ralentiza la ‘alfa manosidosis’, una enfermedad rara hereditaria
La terapia, que actúa como sustituto de una enzima natural, mejora la motricidad y desacelera la progresión de la enfermedad en etapas tempranas
Avances en la Terápia Génica para Mucolipidosis
Recientemente se ha publicado en la web de ISMRD (The International Advocate for Glycoprotein Storage Diseases) los avances de algunos trabajos de investigación que se están llevando a cabo sobre la Mucolipidosis.
Actualización de desarrollo clínico - Sangamo
Sangamo proporciona una actualización de desarrollo clínico que incluye datos de terapia celular editados por el gen de fase 1/2 Beta talasemia temprana.
Aprobación de GALAFOLD, Tratamiento para Fabry
Galafold está aprobado para el tratamiento a largo plazo de adultos y adolescentes de 16 años de edad y mayores con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry (deficiencia de α-galactosidasa A) y portadores de mutaciones susceptibles de responder al tratamiento.
Aprobación medicamento para la MPS VII
Ultragenyx anuncia la aprobación por la FDA de MEPSEVII ™ (vestronidasa alfa), la primera terapia para la Mucopolisacaridosis VII.
Beca para la Terapia Génica de Hunter
Beca de 9.000€ para `Gene Therapy for Muccopolysacharidosis Type II, Hunter Disease´
Cannabinoides para el tratamiento del síndrome de dravet y de otras enfermedades raras
El pasado día 20 de julio, Jordi Cruz ofreció una conferencia en la Universidad Complutense de Madrid en un Master de Verano sobre el Cannabis en las Enfermedades Raras.
Guía para padres sobre el Síndrome de Hunter
Os proponemos algunas recomendaciones y consejos que os ayudarán en el manejo de la enfermedad de vuestro hijo, así como a afrontar la situación de la mejor manera posible.
Los avances en terapia génica sugieren una 'nueva era' de la medicina molecular
España se está posicionando en un nivel muy competitivo, dentro de un contexto internacional preparado para explotar lo que será la nueva ola de avances médicos para tratar enfermos con trastornos genéticos
AGT-182 para el tratamiento del Síndrome de Hunter
ArmaGen anuncia acuerdo de licencia y colaboración estratégica con Shire para desarrollar AGT-182 para el tratamiento del Síndrome de Hunter. También trabaja en Hurler y Sanfilippo A.
¿Sabes en que consiste la Terapia Génica?
Un educativo documental dirigido por Fàtima Bosch nos explica qué es y como funciona la Terapia Génica.
1