AVROBIO anuncia nuevos datos clínicos positivos y datos preclínicos, así como una terapia génica líder ampliada para los trastornos lisosomales en desarrollo
Tres meses después de recibir la terapia génica, el primer paciente en el ensayo de Gaucher muestra reducciones en el metabolito tóxico liso-Gb1 en plasma y de quitotriosidasa plasmática en comparación con el valor inicial cuando estaba en TRE.
Tratamiento de enfermedades neurodegenerativas pediátricas raras
Estamos desarrollando AX 250 (tralesinidasa alfa) para el tratamiento de niños con síndrome de Sanfilippo tipo B, también conocido como mucopolisacaridosis IIIB (MPS IIIB).
Evalúan la eficacia de un tratamiento que ralentiza la ‘alfa manosidosis’, una enfermedad rara hereditaria
La terapia, que actúa como sustituto de una enzima natural, mejora la motricidad y desacelera la progresión de la enfermedad en etapas tempranas
Actualización de desarrollo clínico - Sangamo
Sangamo proporciona una actualización de desarrollo clínico que incluye datos de terapia celular editados por el gen de fase 1/2 Beta talasemia temprana.
Avances en la Terápia Génica para Mucolipidosis
Recientemente se ha publicado en la web de ISMRD (The International Advocate for Glycoprotein Storage Diseases) los avances de algunos trabajos de investigación que se están llevando a cabo sobre la Mucolipidosis.
Aprobación de GALAFOLD, Tratamiento para Fabry
Galafold está aprobado para el tratamiento a largo plazo de adultos y adolescentes de 16 años de edad y mayores con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry (deficiencia de α-galactosidasa A) y portadores de mutaciones susceptibles de responder al tratamiento.
Aprobación medicamento para la MPS VII
Ultragenyx anuncia la aprobación por la FDA de MEPSEVII ™ (vestronidasa alfa), la primera terapia para la Mucopolisacaridosis VII.
Beca para la Terapia Génica de Hunter
Beca de 9.000€ para `Gene Therapy for Muccopolysacharidosis Type II, Hunter Disease´
Cannabinoides para el tratamiento del síndrome de dravet y de otras enfermedades raras
El pasado día 20 de julio, Jordi Cruz ofreció una conferencia en la Universidad Complutense de Madrid en un Master de Verano sobre el Cannabis en las Enfermedades Raras.
Guía para padres sobre el Síndrome de Hunter
Os proponemos algunas recomendaciones y consejos que os ayudarán en el manejo de la enfermedad de vuestro hijo, así como a afrontar la situación de la mejor manera posible.
Los avances en terapia génica sugieren una 'nueva era' de la medicina molecular
España se está posicionando en un nivel muy competitivo, dentro de un contexto internacional preparado para explotar lo que será la nueva ola de avances médicos para tratar enfermos con trastornos genéticos
1