Ultragenyx anuncia datos positivos provisionales de Fase 2.1

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12/9/2014


Estudio recombinante humano beta-glucuronidasa en Mucopolisacaridosis 7.

Reducción rápida y sostenida en la excreción del Sustrato de orina observada durante 12 semanas.

NOVATO, California, 03 de septiembre 2014 (GLOBE NEWSWIRE) - Ultragenyx Pharmaceutical Inc.. (Nasdaq: RARE), una compañía biofarmacéutica centrada en el desarrollo de nuevos productos para las enfermedades raras y ultra-raras, ha anunciado hoy la presentación de los datos provisionales positivos del estudio de fase media de la beta-glucuronidasa humana recombinante (rhGUS, UX003), una terapia de investigación para el tratamiento de mucopolisacaridosis 7 (MPS 7, el síndrome de Sly). Los datos se han presentado en la Sociedad para el Estudio de Errores Innatos del Metabolismo (SSIEM) Simposio Anual en Innsbruck, Austria.

El estudio clínico abierto de fase media está evaluando la seguridad, eficacia y dosis de rhGUS administrada cada dos semanas mediante infusión intravenosa en tres pacientes. A 12 semanas de fase de análisis primario se evalua con 2 mg / kg de rhGUS cada dos semanas y está siendo seguido con la dosis con exploración a largo plazo.

"Estamos muy contentos con los resultados de  las 12 semanas del primer estudio clínico que se realizará en MPS 7 y estamos agradecidos a los pacientes e investigadores que participan en el estudio," comentó Emil D. Kakkis, Ph.D., MD, Consejero Delegado y Presidente de Ultragenyx. "Sobre la base de la reducción de almacenamiento lisosomal se muestra en todos los pacientes en el estudio de fase media, tenemos la intención de pasar a prueba de fase 3."

Los resultados del análisis de la fase primaria muestran evidencia de liquidación de almacenamiento lisosomal, como se indica por la disminución de glicosaminoglicano (GAG) de la excreción urinaria y la reducción del tamaño del hígado. El cambio en la excreción urinaria de GAG ​​fue observado en las dos semanas después de la primera dosis de rhGUS y se redujo en aproximadamente el 40-50% del valor inicial después de 12 semanas de tratamiento. Las disminuciones en el tamaño del hígado se observaron en los dos pacientes que presentaron agrandamiento del hígado al inicio del estudio.

No se observaron eventos adversos graves en la fase primaria de 12 semanas y en las 28 semanas totales de tratamiento. Los eventos adversos más comunes reportados hasta la fecha son las infecciones y trastornos gastrointestinales. No se observaron reacciones asociadas con la perfusión después de un total de 38 infusiones hasta la fecha en estas tres materias.

Además del estudio de fase 1/2, un paciente sigue siendo tratado en virtud de una solicitud de emergencia de Nueva Investigación de Drogas (eind) patrocinado por el Dr. Joyce Fox y el Steven y Medical Center de Alexandra Cohen de Nueva York. A través de 24 semanas de tratamiento, se han observado una disminución en la excreción urinaria de GAG de 50-70% y una reducción sostenida en el tamaño del hígado y bazo agrandados. Los datos también muestran la función pulmonar que ha mejorado basado en la reducción de  la retención de dióxido de carbono. No se observaron eventos adversos graves o reacciones asociadas con la perfusión a través de 12 infusiones.

El estudio de fase media continuará a través de la fase de dosis-exploración y la extensión a largo plazo. Con base a los resultados del estudio de fase media y los resultados de 24 semanas con el paciente tratado bajo Eind, la compañía tiene la intención de iniciar un estudio pivotal de Fase 3 a finales de año 2014.


Acerca de MPS 7

Mucopolisacaridosis tipo 7 (MPS 7, síndrome de Sly), descrito originalmente en 1973 por William Sly, MD, es una enfermedad genética, metabólica rara y es uno de los 11 trastornos de MPS diferentes. MPS 7 es causada por la deficiencia de beta-glucuronidasa, una enzima necesaria para la descomposición de los glicosaminoglicanos (GAG) dermatan sulfato y heparán sulfato. Estos hidratos de carbono complejos GAG son un componente crítico de muchos tejidos. La incapacidad para descomponer apropiadamente GAG conduce a una acumulación progresiva en muchos tejidos y los resultados en una enfermedad multisistémica.

Mientras que sus manifestaciones clínicas son similares a MPS MPS 1 y 2, MPS 7 es uno de los más raros entre los trastornos de MPS. MPS 7 tiene un amplio espectro de manifestaciones clínicas y se puede presentar tan temprano como en el nacimiento. No existen tratamientos aprobados para MPS 7 hoy. El uso de la terapia de reemplazo enzimático como un tratamiento potencial se basa en 20 años de trabajo de investigación en modelos murinos de la enfermedad. El Reemplazo enzimático como estrategia está bien establecida en el campo de MPS ya que hay actualmente cuatro terapias de reemplazo de la enzima aprobados para otros trastornos de MPS MPS: 1 (Aldurazyme®, Laronidase), MPS 2 (Elaprase®, idursulfasa), MPS 4A (Vimizim ™, elosulfase alfa), y MPS 6 (Naglazyme®, galsulfasa).

Ultragenyx inició un estudio de fase 1/2 en el Reino Unido para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia y dosis de administración intravenosa de rhGUS en diciembre de 2013.

Acerca Ultragenyx

Ultragenyx es una compañía biofarmacéutica de fase clínica comprometida a traer a nuevos mercados de productos para el tratamiento de las enfermedades raras y ultra-raras, con un enfoque en serio, enfermedades genéticas metabólicas debilitantes. Fundada en 2010, la compañía ha construido rápidamente una diversa cartera de productos candidatos con potencial para tratar enfermedades en las que la necesidad médica insatisfecha es alta, la biología para el tratamiento es clara, y para los cuales no hay tratamientos aprobados.

La compañía está dirigida por un equipo de gestión con experiencia en el desarrollo y comercialización de productos terapéuticos de enfermedades raras. La estrategia de Ultragenyx se basa en el tiempo y el desarrollo de fármacos rentable, con el objetivo de ofrecer terapias seguras y eficaces para los pacientes con la mayor urgencia.

Para obtener más información sobre Ultragenyx, por favor visite el sitio web de la compañía en www.ultragenyx.com.


Declaraciones prospectivas

Excepto por la información histórica aquí contenida, los asuntos tratados en este comunicado de prensa, incluyendo declaraciones relacionadas con las expectativas de Ultragenyx relación a los plazos de publicación de los datos, los planes respecto a la continuación de la fase de ½ estudio y el momento de inicio de un estudio pivotal de Fase 3, son declaraciones prospectivas dentro del significado de las disposiciones de "puerto seguro" de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995 Tales declaraciones a futuro implican riesgos e incertidumbres que podrían causar que nuestros programas de desarrollo clínico, los resultados futuros, desempeño o logros difieran significativamente de aquellos expresados ​​o implícitos en las declaraciones prospectivas. Tales riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, las incertidumbres inherentes al proceso de desarrollo de fármacos clínicos, incluyendo el proceso regulatorio de aprobación, el calendario de nuestras presentaciones normativas, y otras cuestiones que puedan afectar a la disponibilidad o al potencial comercial de nuestro candidato a fármaco. Ultragenyx no asume ninguna obligación de actualizar o revisar cualquier declaración a futuro. Para una descripción más detallada de los riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran de los expresados ​​en estas declaraciones a futuro, así como los riesgos relacionados con la actividad de la Sociedad en general, consulte el Informe Trimestral de Ultragenyx en el Formulario 10-Q presentado con la Comisión de Bolsa y Valores el 12 de mayo de 2014, y sus posteriores informes periódicos presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores.

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