AVROBIO anuncia un ensayo clínico con nuevas dosis en la enfermedad de Gaucher y cistinosis
Primer paciente dosificado en el ensayo clínico global de Fase 1/2 de AVROBIO que prueba AVR-RD-02 en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1.
Segundo paciente dosificado en un ensayo clínico de fase 1/2 de AVR-RD-04 para cistinosis.
Evalúan la eficacia de un tratamiento que ralentiza la ‘alfa manosidosis’, una enfermedad rara hereditaria
La terapia, que actúa como sustituto de una enzima natural, mejora la motricidad y desacelera la progresión de la enfermedad en etapas tempranas
Estudio de investigación para evaluar los efectos del lucerastat en adultos con enfermedad de Fabry
El estudio MODIFY investiga le eficacia y seguridad de lucerastat, una potencial nueva terapia oral para la enfermedad de Fabry.
Investigación en biomarcadores MUCOLIPIDOSIS
Investigación en biomarcadores diagnósticos de enfermedades lisosomales: mucolipidosis.
Laboratorio de Bioquímica, sección enfermedades metabólicas hereditarias.
Institut de Recerca Sant Joan de Déu y CIBERER.
Programa desarrollo clínico Sanfilippo tipo B
Programa de desarrollo clínico del síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB) de BioMarin. Información actualizada para familias y asociaciones de pacientes. Mayo de 2018
Regalitos de comunión solidarios :)))
Queremos compartir con todos vosotros, este bonito gesto y agradecimiento del pequeño Marcos que ha donado sus regalitos de comunión para la investigación 
Nota de prensa Ensayo clínico MPS IIIA en fase ½
Abeona inscribe al primer paciente en España en un ensayo clínico en curso de MPS IIIA en fase ½. La compañía abre una filial europea en España para respaldar el desarrollo clínico global.