ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04573023

Promotor de estudio: JCR Pharmaceuticals  

Objetivos  

Evaluar la eficacia y seguridad de JR-141 en síntomas de SNC y viscerales en pacientes con MPS-II. 

JR-141 (pabinafusp alfa) es un anticuerpo monoclonal, resultado de la fusión del enzima lisosomal iduronato-2-sulfatasa y el anticuerpo anti receptor tipo 1 de transferrina humano, que se expresa en varios tejidos incluyendo el endotelio de la BHE. JR-141 está diseñado para tratar los síntomas de SNC además de los somáticos en el tratamiento del Síndrome de Hunter, por las propiedades que le permiten atravesar la BHE.  

Centros participantes  

Estudio multicéntrico internacional. En España participa el Hospital Sant Joan de Déu (Barcelona).  

Diseño

Estudio randomizado, controlado con el tratamiento estándar para MPS-II (tratamiento enzimático sustitutivo: idursulfasa), con infusiones IV semanales. Seguimiento durante 24 meses (cohorte A) o 12 meses (cohorte B).  

Criterios de inclusión

Se incluirán pacientes con confirmación mediante estudio genético y enzimático, en dos cohortes:  

Cohorte A: varones entre 36 y 71 meses.  

Cohorte B: varones con edad igual o mayor a 6 años  

Estado actual: Reclutando
  

Para más información recomendamos que el médico de referencia contacte vía e-mail con la unidad de Neurometabólicas del Hospital Sant Joan de Déu:  

Dra. María del Mar O'Callaghan: mocallaghan@sjdhospitalbarcelona.org