Denali Therapeutics ha desarrollado DNL310, un tratamiento intravenoso semanal en investigación para niños que viven con el síndrome de Hunter. DNL310 está diseñado para administrar la enzima iduronato-2-sulfatasa a través de la barrera hematoencefálica hasta el cerebro.
A través de este proceso, DNL310 tiene como objetivo abordar los aspectos conductuales y cognitivos del Síndrome de Hunter junto con los síntomas físicos de la enfermedad. COMPASS, un estudio de eficacia y seguridad de fase II/III de DNL310, se está inscribiendo ahora en España en el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús de Madrid con la Dra. Bernardino y el Hospital Universitario Vall d’Hebron en Barcelona con la Dra. Del Toro. Y otro Centro en prueba en Santiago de Compostela que comenzará en breve.
Este estudio clínico incluirá a participantes con síndrome de Hunter neuropático y no neuropático (MPS II). Pueden obtener más información a través de la Asociación MPS.Lisosomales y la página web www.clinicaltrials.gov.
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