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Denali Therapeutics está investigando un nuevo tratamiento para el síndrome de Hunter

Denali Therapeutics ha desarrollado DNL310, un tratamiento intravenoso semanal en investigación para niños que viven con el síndrome de Hunter. DNL310 está diseñado para administrar la enzima iduronato-2-sulfatasa a través de la barrera hematoencefálica hasta el cerebro.



A través de este proceso, DNL310 tiene como objetivo abordar los aspectos conductuales y cognitivos del Síndrome de Hunter junto con los síntomas físicos de la enfermedad. COMPASS, un estudio de eficacia y seguridad de fase II/III de DNL310, se está inscribiendo ahora en España en el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús de Madrid con la Dra. Bernardino y el Hospital Universitario Vall d’Hebron en Barcelona con la Dra. Del Toro. Y otro Centro en prueba en Santiago de Compostela que comenzará en breve.

Este estudio clínico incluirá a participantes con síndrome de Hunter neuropático y no neuropático (MPS II).  Pueden obtener más información a través de la Asociación MPS.Lisosomales y la página web www.clinicaltrials.gov.

 


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