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Takeda comercializará una terapía de última generación para el Síndrome de Hunter en colaboración con JCR Pharmaceuticals.

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25/10/2021

JR-141 es una terapia potencialmente transformadora diseñada para suministrar, por vía intravenosa, proteínas al cerebro y a los tejidos periféricos para tratar los rasgos neuronopáticos junto con los síntomas somáticos del síndrome de Hunter

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  • JR-141 es una terapia potencialmente transformadora diseñada para suministrar, por vía intravenosa, proteínas al cerebro y a los tejidos periféricos para tratar los rasgos neuronopáticos junto con los síntomas somáticos del síndrome de Hunter.
  • Takeda comercializará JR-141 en forma exclusiva fuera de EE. UU. (excepto en Japón y otros países de Asia Pacífico) una vez que reciba la aprobación reglamentaria.
  • Takeda recibe una opción independiente para obtener una licencia exclusiva de comercialización en EE. UU. tras la finalización del programa global de fase 3.

 

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Tres meses después de recibir la terapia génica, el primer paciente en el ensayo de la enfermedad de Gaucher muestra reducciones en el metabolito tóxico liso-Gb1 en plasma y de quitotriosidasa plasmática en comparación con el valor inicial cuando estaba en TRE.


INFO

Desarrollo de AX 250 (tralesinidasa alfa) para el tratamiento de niños con síndrome de Sanfilippo tipo B, también conocido como mucopolisacaridosis IIIB (MPS IIIB). Esta nueva terapia formará parte de una cartera de terapias para el tratamiento de enfermedades pediátricas raras.


INFO

La terapia, que actúa como sustituto de una enzima natural, mejora la motricidad y desacelera la progresión de la enfermedad en etapas tempranas. La ‘alfa manosidosis’ está catalogada como una enfermedad ultra rara hereditaria que afecta aproximadamente a una de cada 500.000 personas. 


INFO


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