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Terapias
Nueva prestación del hospital de dÃa a domicilio, MHDA:
El día 3 de octubre, el director de la asociación, Jordi Cruz, se reunió junto a representantes de FEDER con la Gerencia del Medicamento del Área Asistencial del CatSalut para abordar la problemática sobre el tratamiento domiciliario de reemplazo enzimático en Cataluña.
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Ultragenyx adquiere los derechos globales de la terapia génica AAV ABO-102 para el sÃndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA) de Abeona Therapeutics
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. y Abeona Therapeutics Inc. anunciaron hoy un acuerdo de licencia exclusivo para la terapia génica AAV ABO-102 (ahora UX111) para el tratamiento del síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA).
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Takeda comercializará una terapÃa de última generación para el SÃndrome de Hunter en colaboración con JCR Pharmaceuticals.
JR-141 es una terapia potencialmente transformadora diseñada para suministrar, por vía intravenosa, proteínas al cerebro y a los tejidos periféricos para tratar los rasgos neuronopáticos junto con los síntomas somáticos del síndrome de Hunter
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Evalúan la eficacia de un tratamiento que ralentiza la "alfa manosidosis", una enfermedad rara hereditaria
La terapia, que actúa como sustituto de una enzima natural, mejora la motricidad y desacelera la progresión de la enfermedad en etapas tempranas. La ‘alfa manosidosis’ está catalogada como una enfermedad ultra rara hereditaria que afecta aproximadamente a una de cada 500.000 personas.
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Aprobación de GALAFOLD, Tratamiento para Fabry
Galafold está aprobado para el tratamiento a largo plazo de adultos y adolescentes de 16 años de edad y mayores con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry (deficiencia de α-galactosidasa A) y portadores de mutaciones susceptibles de responder al tratamiento.
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Aprobación medicamento para la MPS VII
Ultragenyx anuncia la aprobación por la FDA de MEPSEVII ™ (vestronidasa alfa), la primera terapia para la Mucopolisacaridosis VII. La aprobación de MEPSEVII supone un momento crucial para los pacientes que sufren de enfermedades genéticas ultra raras.
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